5月25日下午（美东时间），年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会公布了和誉医药用于治疗晚期腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的CSF-1R抑制剂Pimicotinib（ABSK）的Ib期研究结果，Pimicotinib以77.4%的客观缓解率在众多摘要中显得极为亮眼。
该数据是关于Pimicotinib在治疗晚期TGCT患者中的卓越抗肿瘤疗效及安全性，并将在6月2日ASCO年会正式举行时于编号为「PosterBd#:」的海报展示中以「EFFICACYANDSAFETYPROFILEOFPIMICOTINIB(ABSK)INTENOSYNOVIALGIANTCELLTUMOR(TGCT):PHASE1BUPDATE」的标题公布。在和誉医药公布的数据中，最令人瞩目的是Pimicotinib（ABSK）的50mgQD剂量组的客观缓解率（ORR）高达77.4%(24/31)，包括2例完全缓解（CR）和22例部分缓解（PR），且87.5%(21/24)患者的客观缓解在前25周内就被观察到。除此之外，Pimicotinib（ABSK）在安全性和耐受性方面也呈现出明显的优势。目前，全球唯一获批上市用于治疗腱鞘巨细胞瘤的药物是第一三共株式会社研发的Pexidartinib，但其因潜在致命性肝损伤风险被FDA列入“黑框警告”，且其客观缓解率（ORR）仅为38%。即便如此，第一三共依旧凭借着Pexidartinib在全球市场斩获约万美金的销售额。中金公司预计TGCT的全球市场约10亿美元，而和誉医药的Pimicotinib相比于第一三共的Pexidartinib在治疗TGCT方面表现出更为良好的有效性及安全性，并有望成为best-in-class药物。假设Pimicotinib针对TGCT的适应症于年在美国获批上市，市场渗透率假设达到20%，上市定价参考培西达替尼（Pexidartinib）25万美金/年，预计其市场销售峰值有望达到31.4亿元(风险调整后)。关于PimicotinibPimicotinib是和誉医药独立自主研发的一款全新口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。研究表明，阻断CSF1/CSF1R信号通路可调节和改变巨噬细胞功能，在多种巨噬细胞相关疾病中发挥作用。基于临床Ib期腱鞘巨细胞瘤患者的优异研究结果，Pimicotinib分别于年7月20日和年1月30日被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）和美国食品药品监督管理局（FDA）认定为突破性治疗药物，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。Pimicotinib是中国第一个自主研发并进入全球临床III期的高选择性CSF-1R抑制剂，已于年4月27医院完成“一项评估ABSK在腱鞘巨细胞瘤患者中有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床研究”的首例患者给药。此项研究是腱鞘巨细胞瘤疾病领域首个在中国和美国同步开展的全球III期研究，计划入组约例受试者，包括30家中国中心在内的全球约50家中心将参与该项临床研究。关于TGCTTGCT是一种局部侵袭性肿瘤，通常会影响滑膜关节、黏液囊和肌腱膜，导致相关关节肿胀、疼痛、僵硬和活动减弱，严重影响患者生活品质[1]。根据年世界卫生组织分类，TGCT被分类为局限性TGCT和弥漫性TGCT。弥漫性TGCT包括过往已知的结节性腱鞘炎和色素沉着绒毛结节性滑膜炎(PVNS)。CSF-1过表达发生在大多数TGCT。手术切除是TGCT的标准治疗方法。然而，并非所有患者都适合手术治疗。弥漫性TGCT患者的肿瘤很难透过手术切除，手术切除可能会导致严重的关节损伤、滑膜全切除、关节置换甚至截肢，而且手术并发症风险很高。根据报告，超过50%的弥漫性TGCT患者在手术切除后病情还会复发[2]。对于不适合手术的TGCT患者，中国目前尚无药物获批上市。关于和誉和誉医药是一家立足中国，着眼全球的创新药研发公司。公司的创始人和管理团队拥有多年顶尖跨国药企的研发和管理经验，并参与了多个临床及上市新药的研发。和誉医药专注于肿瘤新药研发，以小分子肿瘤精准治疗和小分子肿瘤免疫治疗药物为核心，着眼病患及医药市场的需求，秉承国际新药开发的理念和标准，致力于开发新颖及高潜力药物靶点的潜在first-in-class或best-in-class创新药物，用于改善中国及全球病人的生活质量。自年成立以来，和誉医药已拥有由15种候选药物组成的产品管线，全面涵盖肿瘤精准治疗领域以及肿瘤免疫治疗领域，并已于全球四个国家及地区取得17项IND或临床试验批准。参考资料
[1]StacchiottiS,DürrHR,SchaeferIM,etal.Bestclinicalmanagementoftenosynovialgiantcelltumour(TGCT):Aconsensuspaperfromthe