中枢神经系统脱髓鞘疾病
包裹在神经细胞轴突外面的髓鞘损坏或脱失，导致神经系统功能受损的一组疾病，多发性硬化及视神经脊髓炎谱系疾病是典型的疾病模型。1.多发性硬化症：自身免疫相关性中枢神经脱髓鞘疾病，使信号通道在大脑和身体之间传导受阻，临床表现多样性，肢体无力是首发症状，可发生神经系统运动障碍，可影响生活自理能力。
2.视神经脊髓炎：一种主要累及脊髓和视神经的炎性脱髓鞘疾病，其病程较多发性硬化进展更快，致残率更高，好发于青年女性。
干细胞治疗中枢神经系统脱髓鞘疾病
中枢神经系统脱髓鞘疾病的特点主要表现为症状的反复性与病变部位的多样性，虽然两类疾病都归类于罕见病，但患病人数却并不少，但临床上仍无法有效治疗该病，为开发新的临床方法，科研人员试图探索干细胞移植在中枢神经系统脱髓鞘疾病的临床价值。干细胞移植是将健康的干细胞（如间充质干细胞、神经干细胞、脂肪干细胞等）移植至人体内，或局部注射到大脑病灶处，从而发挥干细胞修复中枢神经系统脱髓鞘的功能。研究发现，干细胞移植可有效缓解疾病的进程。
干细胞治疗临床案例
临床案例1：DAHBOUR等人进行的一项临床试验中，本次试验共纳入了10名受试者（8例为继发进展型多发性硬化，2例为复发缓解型多发性硬化）参与干细胞移植。研究团队采用鞘内注射骨髓间充质干细胞的移植方法，并在移植后的第3，6，12个月对患者进行评估。结果发现，患者的临床症状较之前均有改善，2例继发进展型多发性硬化患者的扩展残疾状况量表评分下降，其余8例患者的扩展残疾状况量表评分无明显变化，验证干细胞移植能有效缓解疾病的功能，甚至可逆转受损的神经功能。临床案例2：LU等人评估了人脐带间充质干细胞治疗5例视神经脊髓炎谱系疾病患者的效果，在移植后每隔6个月进行1次评估，共进行4次评估。研究结果：患者脊髓MRI上的病灶数明显降低，复发率较移植前均下降；4例患者扩展残疾状况量表评分改善（4.9分降低到4.0分），其中2例患者的视力得到改善。以上两项临床试验，所有患者在随访期间未出现与移植相关的严重不良反应，初步认为干细胞移植改善中枢神经系统脱髓鞘疾病是安全的临床技术手段。在今后的研究中需开展更多的临床试验，为干细胞移植修复中枢神经系统脱髓鞘疾病的有效性提供更具有说服力的依据。
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