ScholarRock是一家临床阶段的生物制药公司,专注于围绕生长因子生物学机理开发创新药。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予先导抗体候选药物SRK-治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的罕见儿科疾病资格(RPDD)。在美国和欧盟,SPK-之前均被授予了治疗SMA的孤儿药资格(ODD)。