猫妹来源
大猫好规划（ID：damaoplan）有一种药，“在澳洲售价仅41美元，约合人民币元”，“在日本近乎免费”，但在中国，同样的药物，国内的患者却要支付70万元一针。是药厂黑心搞“价格歧视”，是医保“不给力”，还是另有隐情？如果这药，国内也卖多，你愿意吗？还记得，《我不是药神》这部电影吗？它让很多人知道了癌症病人群体面对昂贵的抗肿瘤药物的窘迫与绝望。如今这次类似70万一针的“天价药”事件，其实暴露的是另一个群体的窘迫与绝望，他们叫“罕见病患者”，他们面对的是“孤儿药”。比如这次曝出一位刚满1岁的湖南患儿，患上需要注射这70万一针进口药的脊髓性肌萎缩症（SMA），就是一种罕见病。根据世界卫生组织的定义，患病人数占总人口0.65～1‰的疾病即可被定义为罕见病。但目前已经有多达种疾病被定义为罕见病，所以，罕见病的种类众多，导致了罕见病患者并不罕见。有统计显示，在全球范围内各类罕见病的患者总数已达到3亿人左右。我国的罕见病患者近0万人，还有数千万罕见病基因携带者。前段时间，互助计划“相互宝”将戈谢病、法布里病、粘多糖贮积症、庞贝氏病和朗格汉斯细胞组织细胞增生症五种罕见病纳入到大病保障范围内，而后，百万医疗险“尊享e生”升级后，将种罕见病全部纳入了保障范围，都是注意到罕见病患者经济负担重的窘境。就拿脊髓性肌萎缩症（SMA）来说，目前的“特效药”是SPINRAZA（诺西那生纳注射液），它也是目前唯一被获批治疗SMA的药品，也就是说，这是一款“孤儿药”（有最新消息称第二款药物Evrysdi刚刚获准上市）。为何如此？是因为想开发一款原研药品，药厂要投入漫长的研发时间、巨额的研发费用，同时，承担巨大的研发失败风险。在诺西那生纳的研发成功之前，还有很多药物的研发，以失败告终。一将功成万骨枯。
该药的研发药厂Biogen，为了这款药，付出了十余年的攻关时间、投入超过10亿美元的研发费用。而这又是一款面向罕见病患者的药品，需求量有限，所以，要收回该款药物的成本、摊销其他研发失败药品的成本，并获取一定的利润，落到单一针剂的价格，并不会便宜。多说一句，很多药厂并不爱研发罕见病用药，因为需求有限，甚至有些过了保护期的“救命药”，因为价格太低药厂都不愿意生产而减产、停产了。定价高昂的并不止SPINRAZA。根据医药市场调研机构EvaluatePharma的一份报告，在年销售额排名前名的孤儿药中，每位患者每年的平均成本为15.08万美元，接近非罕见病患者的5倍。有人质疑，国内一针70万，国外只要元，是药厂黑心搞价格歧视。而实际情况是，该药年美国上市时定价为12.5万美元一支（约合人民币87万元）；卖元的澳洲，是因为这款药纳入了药品福利计划，患者自付41澳元（约合人民币元）的背后，是*府单只采购价格11万澳元（约合人民币55万元）。大头儿，当地*府医保承担了。新闻爆出后，有报道称国家医保局信访办工作人员表示，诺西那生钠注射液自年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程。如果诺西那生纳能进入医保，对SMA的患者来说，确实是好消息，因为，自费少了，生的希望更大了一些。但大家也要清楚，生活哪有什么岁月静好，只是有人在为你负重前行。因为医疗的费用负担只能被转移，不能被消灭。一位公众人物曾经宣称，他曾经阻止过没有靶标的靶向药进入医保，但没有阻止成功，这些药物进入医保后降价60%以上，而有效的化疗药被踢出医保，导致不能用靶向药的患者需要自费化疗。因为，事实就是，医保的资金不是天上掉下来的，而是你、我、他，这些普通人一分钱一分钱交出来的。医保的资金不是无限的，一旦有限，就存在有限的资金如何分配的问题。你在一部分药品上开支过多，就意味着在其他药品上的开支减少。年的数据显示，我们的医保基金平摊到每个人身上的金额，只不过元左右。试想，一针药70万（当然，谈判后的价格会降低），得“吃”掉多少人的费用预算？如果让全民投票，是否接纳诺西那生纳进医保，你会投赞成票、反对票还是弃权票？饼就那么大，但有那么多人都想自己少花点钱、多一点生的希望。只能是会哭的孩子有奶吃。在这时候，不要以为药厂和患者是对立的。他们是同一个战壕里的战友。每一次舆论发声、吸引的