说来说去，如火如荼的基因治疗，到底是个啥？
正在召开的全美肌营养不良PPMD大会上，备受众人瞩目的基因疗法的专场讨论会，将由正在此领域的大咖一一分享。
他们包括：Sarepta萨雷普塔公司，辉瑞公司（Pfizer），Solid公司，此外，还有最近因为严重不良反应事件沸沸扬扬的安斯泰来旗下的Audentes公司的基因疗法的研发负责人。
但是，在正式讨论之前，组织方特别安排了一个关于基因疗法的介绍，由一位熟谙基因疗法的医学博士，医院（NationawideChildrenHospital）的TimCripe博士做了专门分享。
因为时差关系，健点子小编夜不成寐，抱住电脑，守在屏幕前为大家带来了如下的笔记，希望能对大家有所帮助。
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