5月13日，日本厚生劳动省决定：将基因疗法Zolgensma（OnasemnogeneAbeparvovac-xioi）列为公共医疗保险适用对象，药价为1.亿日元（约合人民币万元），用于2岁以内脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。它刷新了日本医保适用药的最高价纪录。
由于Zolgensma是一款罕见病药物，却因三大特点成为“网红药”。
1.药价贵：被称为“史上最贵药物”
去年5月，Zolgensma获美国FDA批准上市，用于治疗在2个编码运动神经元生存蛋白的SMN1基因携带突变的2岁以下SMA患者，成为首个治疗SMA的基因疗法。Zolgensma在美国的定价为万美元（约合人民币万元），堪称“天价”。
Zolgensma由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出，药厂方面表示，药物价格惊人是因为它是颠覆性的新疗法。
Zolgensma其实并不是药，而是一种基因疗法，这也是SMA治疗史上的重大突破。Zolgensma由制药巨头诺华制药生产与销售，在美国费用超过2亿日元。作为“全球最贵药物”，在日本的药价也备受