年8月18日，《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》正式对外发布，药审改革拉开帷幕。五年的改革取得了显著的成绩，药品审评审批提速，创新药、救命药加速在中国获批上市，令像脊髓性肌萎缩症这样原来少有人了解的罕见病患者群体享受到了改革带来的红利：
年罗氏全球多中心SMA药物研究项目在中国提交同步临床试验申请，并获得优先审评资格，年完成招募，共27名患者入组。这是中国SMA患者第一次有机会接触到治疗药物，患者和家属们深深感恩药监局的领导和工作人员。
年2月22日，SMA治疗药物诺西那生钠注射液，受益于境外已上市临床急需药品可免临床上市的改革新*，在6个月内即获得快速批准。自此，结束了中国SMA患者无药可治的历史。至今已有80多名患者获益。
年4月23日，国家药监局正式受理罗氏口服小分子SMA药物Risdiplam的上市申请，并于6月17日授予其优先审评资格。国内患者期待其能成为再一个依托改革新*快速获批的SMA药物。
SMA（SpinalMuscularAtrophy，脊髓性肌萎缩症）属致死性神经肌肉病之一，是导致2岁以内婴幼儿死亡的头号遗传病杀手（隐性遗传）。这种疾病摧毁了患者控制运动的神经元，使患者逐渐丧失包括吞咽和呼吸在内的各种运动能力。发病较早，病情严重的1型患儿，大多生存期不超过2岁；稍晚发病的2型和3型患儿，随病情的进行性发展，也几乎%致残，会逐渐弱化成为全身运动功能严重受限的患者。
在普通人群中，SMA基因携带率高达1/40-1/50，新生儿中发病率为1/-1/00。目前全球患者数量未有完全统计。预估我国各型SMA患者有2-3万人。年5月，中国《第一批罕见病目录》将其收录其中。
过去五年来，为确保包括罕见病患者在内的国内患者快速、安全地用上新药、好药，国家药品监督管理局持续发力，以前所未有速度和力度推动各项改革，付出了巨大的努力，更是取得了有目共睹的成效。在此，我们谨代表国内脊髓性肌萎缩症患者群体，向国家药监部门及全体工作人员道一声感谢，感谢药审改革五年来您们的辛勤付出！
脊髓性肌萎缩症患者在国家药监局的