腱鞘巨细胞瘤（TGCT）又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS），是指发生于手指和手部的坚实性无痛性肿块，肿块可侵袭邻近骨骼，足趾部少见，常见于女性青壮年。这是一种罕见的、良性的关节后腱鞘肿瘤，影响滑膜和肌腱鞘。因为该肿瘤很少存在恶性肿瘤，却会导致滑膜和肌腱鞘增厚或过度生长，因而对周围组织造成损害。
对于TGCT的治疗，通常为手术治疗，一部分患者病情不适用于手术治疗，另一部分患者即使手术治疗后，也存在肿瘤的复发，但不存在转移。
年8月2日，美国FDA批准培西达替尼（Pexidartinib）用于治疗对手术治疗无效、并伴有严重发病率或功能受限的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。
Turalio
商品名：Turalio
英文名：Pexidartinib（培西达替尼）
规格：mg胶囊制剂
靶点：CSF1R
美国首次获批时间：年
用法用量：服用剂量为mg每天两次，至少在饭前1小时或饭后2小时服用
药物机理
培西达替尼是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，能够靶向集落刺激因子1受体CSF1R，抑制原癌基因受体酪氨酸激酶（KIT）和具有内部串联重复（ITD）突变的FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）。CSF1R配体的过表达促进滑膜中细胞的增殖和积累。
临床试验
培西达替尼的疗效在ENLIVEN（NCT）的试验中进行了评估，这是一项针对有症状的TGCT患者进行的双盲，随机，安慰剂对照，多中心的临床试验。
接受培西达替尼组61例（初始剂量为早晨服用mg，晚上服用mg，持续治疗两周，随后调整至mg每天两次）或安慰剂组59例治疗。
该试验主要研究终点是在第25周通过盲独立中央评价（BICR）评估的客观缓解率，次要研究终点是第25周时受影响关节的运动范围与基线之间的平均变化，以及第25周时使用肿瘤体积评分（TVS）通过BICR评估的ORR。
患者基线特征：中位年龄44岁；59%女性；88%白人；53%先前接受过手术；88%被诊断为弥漫性TGCT；9%的患者先前接受过全身治疗；疾病部位包括膝盖（61%），踝关节（18%），臀部（11%），手腕（3%），脚（3%），其他（5%）。
试验结果显示出：与安慰剂相比，接受培西达替尼治疗的患者在ORR方面有统计学意义的显著改善。培西达替尼与安慰剂ORR对比为38%VS0%。
图注：培西达替尼试验主要研究结果图
在次要研究终点方面，运动范围相对于基线的平均变化分析表明，与安慰剂相比，培西达替尼组的患者具有统计学上的显著改善。
图注：培西达替尼试验次要研究结果图
肿瘤体积评分（TVS）培西达替尼与安慰剂ORR对比为56%VS0%。
不良反应
在安全性方面，培西达替尼常见不良反应（发生率≥20%）有头发颜色改变（67%），疲劳（64%），眼睛水肿（30%），皮疹（28%），味觉障碍（26%），周围水肿（20%），呕吐（20%）。
图注：培西达替尼不良反应图
美国FDA黑框警告
1、培西达替尼可能导致严重的甚至潜在的致命性肝损伤
2、在开始使用培西达替尼治疗前和治疗期间内，应在指定间隔内监测肝脏检查，根据肝*性的严重程度，对药物作出停药或剂量减少或永久停药措施
End
文章信息仅供参考，具体治疗谨遵医嘱！
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